LU konference
Latvijas Universitātes Medicīnas un dzīvības zinātņu fakultātes tenūrprofesore Ph.D. Una Riekstiņa piedalās Eiropas Reto slimību pētniecības alianses ERDERA kopīgajā transnacionālajā uzaicinājumā 2025 ar projektu “Ceļā uz sinerģisku ārstēšanu Lī sindroma spektra traucējumiem (SynLeigh)”.
Lī sindroma spektra (LSS) traucējumi ir smaga iedzimta mitohondriju slimības forma, kas ietekmē 1:40 000 dzīvi dzimušo, izraisot attīstības aizkavēšanos, kustību traucējumus un agrīnu nāvi. Lielākā daļa LSS veidu pašlaik ir neārstējami.
Konsorcija SynLeigh mērķis ir identificēt zāles, kas varētu ārstēt LSS, un savākt spēcīgus preklīniskos pierādījumus, kas nepieciešami, lai paātrinātu LSS klīnisko pētījumu izstrādi.
SynLeigh notiks ciešā sadarbībā ar pacientu organizācijām. Konsorcija dalībnieki jau iepriekš ir atklājuši divas aktīvās vielas, kas jau ir ieguvušas Eiropas Zāļu aģentūras (EZA) piešķirto orfāno zāļu apzīmējumu LSS ārstēšanai. Šajā projektā tiks izvērtēta šo molekulu efektivitāte un toksicitāte, un iespējamais sinerģiskais efekts. Projektā izmantos no donoru audu materiāla atvasinātus slimības modeļus - smadzeņu organoīdus, asins-smadzeņu barjeru un orgānu mikroplūsmas tehnoloģijas, mašīnmācīšanās algoritmus, savukārt validāciju un toksikoloģijas izpēti veiks lielo un mazo dzīvnieku modeļos. Kopumā projekta mērķis ir izprast slimības mehānismu un izveidot praktisku ārstēšanas stratēģiju indivīdiem, kurus skar pašlaik neārstējami LSS traucējumi.
ERDERA projekta SynLeigh konsorcijā piedalīsies: Ole Pless (Fraunhofer Hamburg, Vācija), Emma Puighermanal Puigvert (I3PT Parc Taulí institūts, Barselona, Spānija), Antonio Del Sol (Luksemburgas Universitāte), Raquel Cuella Martin (McGill Universitāte, Monreāla, Kanāda), Una Riekstiņa (Latvijas Universitāte), DARIO BRUNETTI PhD(Istituto Neurologico Carlo Besta, Milāna, Itālija), Jo de Bry un Starptautiskie Mito pacienti (IMP), Cure Mito fonds un Mitocon - Insieme per lo Studio e la Cura delle Malattie Mitocondriali ODV.
Projekta koordinators ir profesors Alessandro Prigione no Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (Vācija).
Plašāka informācija par ERDERA kopīgo transnacionālo uzaicinājumu 2025 pieejama:
https://erdera.org/call/joint-transnational-call-2025/
